Den 7 augusti tillkännagav Center for Drug Evaluation (CDE) vid National Medical Products Administration (NMPA) att PA3-17-injektion har föreslagits för inkludering i beteckningen för genombrottsterapi, avsedd för behandling av vuxna patienter med recidiverande/refraktär T-cells akut lymfatisk leukemi/lymfom (r/r T-ALL/LBL).
För närvarande pågår fortfarande många kliniska prövningar av nya cancerbekämpande tekniker i Kina som söker patienter. För konsultation om nya läkemedel och tekniker kan du kontakta Beijing South Region Oncology Hospital International Department.
Telefonnummer: 4008803716
WeChat-ID: 17801183037
E-post:myimmnet@163.com
Patienter med recidiverande/refraktär T-lymfoblastisk leukemi/lymfom (r/r T-ALL/LBL) manifesteras kliniskt av snabb sjukdomsprogression, dålig prognos och brist på behandlingsalternativ. För närvarande godkändes endast Nailabine av FDA år 2005 för behandling av T-ALL/LBL-patienter som inte svarade på minst två kemoterapiregimer eller fick återfall efter behandling, med en ORR på 31 % och en CR på 23 %. Därför finns det ett akut behov av att utveckla andra effektiva metoder. Förutom dess uttryck i normala T- och NK-celler och inget uttryck i andra vävnadsceller, uttrycks CD7 i hög grad i T-ALL/LBL-celler. Därför anses CD7 vara ett potentiellt mål för utveckling av CAR-T-behandling för T-ALL/LBL. Utmaningen är dock att undvika fratricid orsakat av uttrycket av CD7 i T-celler. Forskare utvecklade en CAR-T-cellsinjektion baserad på CD7-nanoantikroppar, kallad PA3-17-injektion, genom att blockera uttrycket av CD7-molekylen på ytan av T-celler genom anti-CD7-proteinuttrycksblockerare (PEBL).
Långtidsuppföljningsdata från den kliniska fas I-studien av PA3-17-injektion för behandling av recidiverande/refraktär akut lymfatisk leukemi/lymfom av T-celler (R/R T-ALL/LBL) presenterades vid den internationellt auktoritativa akademiska konferensen EHA 2025.
Per den 19 februari 2025 hade totalt 13 patienter registrerats (3 patienter i dos 1, 2, 3-gruppen, 4 patienter i RP2D-gruppen), som alla fick en engångsinfusion av PA3-17-injektion och genomförde en 28-dagars dosbegränsande toxicitetsbedömning (DLT). RP2D fastställdes till 2×10⁶ CAR-T/kg baserat på farmakokinetik, säkerhet och effekt utöver denna dos. Inga DLT inträffade och den maximalt tolererade dosen (MTD) uppnåddes inte. Incidensen av cytokinfrisättningssyndrom (CRS) var 84,6 % (G3: 23,1 %, ingen G4), medan immuneffektorcellsassocierat neurotoxicitetssyndrom (ICANS) var begränsat till G1-2 (15,4 %). Effektdata visade att den bästa objektiva responsfrekvensen (ORR) var 84,6 % (11/13) och 76,9 % (10/13) uppnådde fullständig remission/fullständig remission med ofullständig återhämtning av celltal (CR/CRi). Anmärkningsvärt nog bibehöll 69,2 % (9/13, 8 patienter CR) responsen vid 3 månader, med 50,0 % (4/8) som bibehöll CR > 15 månader efter infusion utan efterföljande stamcellstransplantation (SCT), och två av dem hade fortfarande detekterbara CAR-T-celler vid 21 månader. Det är värt att notera att en kraftigt förbehandlad patient [tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT), skrymmande sjukdom > 7 cm] uppnådde CR vid dag 28 och en andra HSCT vid 6 månader.
PA3-17-injektion uppvisade god tolerabilitet, uttalad och ihållande klinisk aktivitet hos kraftigt förbehandlade r/r T-ALL/LBL-patienter, där 50 % av CR-patienterna förblev överlevande och/eller progressionsfria efter 1 år.
För närvarande pågår fortfarande många kliniska prövningar av nya cancerbekämpande tekniker i Kina som söker patienter. För konsultation om nya läkemedel och tekniker kan du kontakta Beijing South Region Oncology Hospital International Department.
Telefonnummer: 4008803716
WeChat-ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Publiceringstid: 13 augusti 2025