Equecabtagene autoleucel (eque-cel)

Equecabtagene autoleucel (eque-cel), en helt humant härledd chimär antigenreceptor (CAR) T-cellsterapi som riktar sig mot B-cellsmognadsantigen, har visat potential för behandling av recidiverande eller refraktärt multipelt myelom (R/RMM).

Den 30 juni 2023 godkände Kinas nationella läkemedelsmyndighet (NMPA) läkemedelsansökan (NDA) för FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), världens första helt humana chimära antigenreceptor (CAR) T-cellsbehandling mot B-cellsmognadsantigen (BCMA) för behandling av R/RMM som fått ≥3 tidigare behandlingslinjer innehållande minst en proteasomhämmare och ett immunmodulerande medel.

Den 7 november 2024 meddelade IASO Biotherapeutics att resultaten från den kliniska fas 1b/2-studien FUMANBA-1 av deras helt humana anti-BCMA CAR-T-behandling, Equecabtagene Autoleucel (handelsnamn: Fucaso™), för behandling av R/RMM, har publicerats i den ledande medicinska tidskriften JAMA Oncology. Studien utvärderade effekten och säkerheten för Equecabtagene Autoleucel hos patienter med R/RMM som tidigare fått ≥3 behandlingslinjer. Resultaten visade att Equecabtagene Autoleucel uppnådde en hög total responsfrekvens och varaktig remission hos patienter, med en gynnsam säkerhetsprofil.

FUMANBA-1 är en öppen klinisk fas 1b/2-studie med en behandlingsarm, utförd på 14 kinesiska centra för att utvärdera effekten och säkerheten hos Equecabtagene Autoleucel hos patienter med R/RMM som tidigare fått ≥3 behandlingslinjer. Studien inkluderade patienter med R/RMM som tidigare fått minst tre behandlingslinjer, inklusive proteasomhämmare och immunmodulerande medel-baserade kemoterapiregimer, och som hade sjukdomsprogression under sin sista behandlingslinje. Patienter som tidigare fått BCMA CAR-T-behandling var också berättigade till rekrytering.

ResultatAv 103 patienter som fick en eque-cel-infusion var 55 (53,4 %) män, och medianåldern (intervall) var 58 (39–70) år. Vid en medianuppföljningstid (intervall) på 13,8 (0,4–27,2) månader. När det gäller effekt var den totala svarsfrekvensen (ORR) bland de 101 utvärderbara patienterna 96,0 % (97/101), och den stringenta kompletta svarsfrekvensen/fullständiga svarsfrekvensen (sCR/CR) var 74,3 % (75/101). Bland de 89 patienter utan tidigare CAR-T-behandling var ORR 98,9 % (88/89) och sCR/CR-frekvensen var 78,7 % (70/89). Hos dessa 101 patienter var mediantiden till respons 16 dagar (intervall: 11–179), medan mediandurationen för respons (DOR) och median progressionsfri överlevnad (PFS) ännu inte hade uppnåtts. 12-månaders PFS-frekvensen var 78,8 % (95 % KI: 68,6–86,0). Dessutom uppnådde 95 % (96/101) av patienterna minimal residualsjukdom (MRD) negativitet, med en mediantid till MRD-negativitet på 15 dagar (intervall: 14–186). Alla patienter med sCR/CR uppnådde MRD-negativitet, och mediandurationen för MRD-negativitet hade inte uppnåtts.

Slutsatser och relevansI denna studie ledde eque-cel till tidiga, djupa och varaktiga svar hos patienter med kraftigt förbehandlad R/RMM med en hanterbar säkerhetsprofil. Patienter med tidigare CAR T-cellsbehandling drog också nytta av eque-cel.

För närvarande pågår många andra kliniska CAR-T-studier i Kina, och de söker patienter. För konsultation om nya läkemedel och teknologier kan du kontakta Beijing South Region Oncology Hospital International Department.

Telefonnummer: 4008803716

Email：myimmnet@163.com

Referenser

1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html

2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224

3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html

4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256

5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068